Negli USA grazie all’innovativa terapia genica un 11enne sordo dalla nascita è guarito, sentendo per la prima volta nella sua volta. Una storia di speranza, per certi versi, ma che testimonia anche quanti progressi la medicina abbia fatto nel corso degli ultimi anni, potenzialmente arrivando a risolvere un problema precedentemente ritenuto pressoché incurabile e che affligge, nella sola Italia, circa 4 adolescenti ogni mille.
L’11enne sordo, così, grazie alla terapia genica a cui è stato sottoposto è riuscito, in altre parole, a guarire, iniziando a tracciare un percorso che auspicabilmente nei prossimi anni sarà solcato da moltissime persone. Sul caso specifico, del quale parla il quotidiano americano New York Times, tuttavia, va specificato che l’11enne soffriva di una sordità congenita, ovvero causata dalla mutazione di un singolo gene e, quindi, teoricamente più ‘semplice’ da trattare. L’11enne sordo, curato con la terapia genica, rappresenta(va) uno dei soli 200mila casi di sordità congenita presenti in tutto il mondo.
Come la terapia genica ha guarito l’11enne sordo
A racconta la storia dell’11enne sordo guarito grazie alla terapia genica, insomma, è il New York Times che, per l’occasione, ha anche intervistato il diretto interessato, che ci ha tenuto a sottolineare che “non c’è un suono che non mi piaccia“. Nonostante il successo evidente, tuttavia, i medici si dicono cauti perché il percorso per sviluppare, rendere sicura al 100% ed, infine, distribuire le terapie geniche è ancora lungo e impervio, oltre che piuttosto scarno di finanziamenti.
Il NWT ha anche cercato di comprendere in cosa sia consistita la terapia genica a cui è stato sottoposto l’11enne sordo guarito, scoprendo che si basa sulla sostituzione del gene danneggiato con uno identico, ma funzionante. Al bambino, nello specifico, il gene è stato veicolato con un virus innocuo che trasportava alcuni geni chiamati ofterlina, iniettati all’interno della coclea. Questi avrebbero raggiunto il sito di interesse, sostituendo il gene danneggiato, guarendo il piccolo paziente. Il caso dell’11enne sordo rappresenta, ad ora, un primo successo per la terapia genica, nell’auspicio che questo la renda meno pericolosa agli occhi della Fda americana, spingendola ad implementare leggi più permissive in fatto di sperimentazione.