Aducanumab: è questo il nome della molecola che per milioni di malati d’Alzheimer, e per i loro familiari, significa speranza. La FDA (Food and Drug Administration), l’ente regolatorio americano, ha infatti approvato un farmaco che promette di rallentare il declino cognitivo se somministrato nelle prime fasi della malattia. Era dal 2003 che non veniva approvato un farmaco per l’Alzheimer: la maggiore novità è che aducanumab interviene non sui sintomi della malattia (tentando di alleggerirli), ma sulle cause scatenanti il morbo (ancora perlopiù sconosciute) puntando ad arginarne la progressione. Proprio questo aspetto, però, è stato oggetto di una serrata discussione all’interno della FDA, letteralmente spaccata dinanzi alla prospettiva di approvare il farmaco sviluppato dalla casa farmaceutica Biogen. Secondo molti esperti e consulenti indipendenti della stessa agenzia, non ci sono prove sufficienti che dimostrino l’efficacia del farmaco nel rallentare la malattia.
FARMACO ALZHEIMER APPROVATO DA FDA: ESPERTI, “BENEFICI NON SUPERANO I RISCHI”
Secondo la commissione di consulenti FDA, se anche aducanumab fosse in grado di rallentare il declino cognitivo in alcuni pazienti, il beneficio apportato sarebbe così leggero che non supererebbe il rischio di gonfiore o sanguinamento nel cervello che il farmaco ha causato nei trials. Su questo punto, però, l’agenzia ha detto di aver optato per l’approvazione perché “i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l’Aduhelm (il nome commerciale del farmaco, ndr) superano i rischi della terapia“, facendo dunque una valutazione diversa. Gli oppositori dell’approvazione contestano in particolare il fatto che non è stato condotto uno studio di follow-up per confermare i benefici del farmaco per i pazienti. Per questo motivo la stessa FDA ha richiesto alla casa farmaceutica (e allo sviluppatore cinese che ha collaborato alla creazione del farmaco, l’azienda Eisai Co) di svolgere ulteriori approfondimenti, pena il rischio di ritirare il farmaco dal mercato. Questa mossa, però, notano gli esperti, si scontra con un principio di realtà: quale paziente accetterebbe di partecipare ad un test, con la consapevolezza che a lui potrebbe essere destinato un placebo, mentre sul mercato è già disponibile un farmaco che potenzialmente può intervenire sulla sua malattia?
Al netto dei dubbi, molte associazioni di familiari affetti da Alzheimer hanno spinto perché l’FDA approvasse il farmaco: fino ad oggi, infatti, non esisteva alcuna cura ufficiale per la malattia neurodegenerativa. Biogen, l’azienda farmaceutica che ha prodotto il farmaco, è attesa da guadagni nell’ordine di miliardi di dollari. Come riportato dal New York Times, alcuni analisti di Wall Street hanno considerato – sebbene Biogen non abbia ancora annunciato il prezzo con cui il farmaco verrà messo in vendita – che la cura potrebbe costare dai 10mila ai 50mila dollari all’anno per ogni paziente. Senza considerare le decine di migliaia di dollari in spese per test diagnostici e di brain imaging.