Al Francis Crick Institute di Londra è in corso il vertice internazionale sull’editing genetico, tecnologia che consente di modificare sezioni specifiche di Dna e che ha ricevuto il premio Nobel per la Chimica nel 2020. Le premesse legate a questa tecnica sono più che positive e incoraggianti, a tal punto che gli esperti attendono un’ondata di terapie di editing genetico nelle cliniche nei prossimi cinque anni, imprimendo una notevole trasformazione alle cure delle malattie ematiche, del cuore, degli occhi, dei muscoli e, forse, anche delle patologie neurodegenerative.
“Il Sole 24 Ore” (edizione di martedì 7 marzo 2023) ha sottolineato come l’editing genetico stia avanzando molto rapidamente e che l’obiettivo della tecnologia Crispr (forbici molecolari) applicata al Dna è quello di “riuscire a curare una serie di disturbi potenzialmente letali come la fibrosi cistica, l’anemia falciforme, la distrofia muscolare, vari tipi di cancro, il diabete, alcune forme di cecità ereditaria e altre condizioni debilitanti”, riuscendo anche a provvedere all’inserimento di pezzi di genoma totalmente inediti. Aspetto, quest’ultimo che rende abbastanza evidente come si possano, in questo modo, affrontare anche altri problemi di salute, come ad esempio il colesterolo alto.
EDITING DI BASE, IL DNA E LA TECNOLOGIA CRISPR: COME FUNZIONA?
La comunità scientifica, dal canto suo, ha sottolineato che si è già giunti al Crispr 2.0, detto anche editing di base. Vale a dire che, invece di tagliare il Dna, si può convertire una delle quattro basi genetiche. Kiran Musunuru, cardiologo dell’Università della Pennsylvania a Filadelfia, cofondatore e consulente scientifico di Verve, ha dichiarato: “Crispr non si limita più ad agire come delle forbici, ma anche come una matita e una gomma. In futuro, potremmo essere in grado di utilizzare lo stesso approccio per proteggere le persone anche dall’ipertensione e dal diabete”.
Inoltre, ha spiegato “Il Sole 24 Ore”, vi è il prime editing, o Crispr 3.0, che rende possibile la sostituzione di frammenti di Dna o l’inserimento di geni totalmente inediti nel genoma di una persona. Si tratta di una tecnologia in circolazione solo da pochi anni e ancora in fase di esplorazione negli animali da laboratorio. Intanto, “i regolatori negli Stati Uniti e in Europa sono in procinto di approvare la prima terapia di editing genetico basato su Crispr per l’anemia falciforme e la beta talassemia già entro l’anno”, ha concluso il quotidiano.