Nuova terapia Car-T per curare tumore: Alyssa è ora in fase di remissione
Un gruppo di scienziati britannici ha utilizzato una nuova terapia Car-T, basata sull’editing del genoma, per curare una giovane paziente malata di leucemia linfoblastica acuta a cellule T che fino a quel momento si era dimostrata resistente a tutte le terapie. La paziente di 13 anni, Alyssa, a sei mesi di distanza dalla terapia è in fase di remissione: ha dunque risposto bene alla nuova cura e questo le ha permesso di essere sottoposta ad un trapianto di cellule staminali, possibile solo in fase di remissione. La giovane, che vive con la famiglia a Leicester, è ora in buone condizioni di salute.
L’intervento alla giovane Alyssa è stato Gran Bretagna al Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh) insieme con la University College London (Ucl). I risultati sono stati presentati dai ricercatori Ucl e dai medici al congresso della Società americana di ematologia (Ash) a New Orleans. Lo stesso team che ha curato Alyssa si sta preparando ora per la sperimentazione della terapia Car-T su altri 10 pazienti affetti da leucemia a cellule T.
Nuova terapia Car-T per curare tumore: così gli scienziati hanno lavorato le cellule
La terapia Car-T su Alyssa ha mostrato buoni risultati: la 13enne è ora in fase di remissione. Alla giovane è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T nel 2021. La paziente è stata sottoposta a tutte le attuali terapie convenzionali, inclusa la chemioterapia e un trapianto di midollo osseo, senza però risultati. Così la giovane è entrata nel programma di sperimentazione clinica TvT e ammessa all’Unità di trapianto di midollo osseo del Gosh. Ha così ricevuto le cellule T universali, ottenute da un paziente sano donatore volontario.
Le cellule ricevute sono state ulteriormente modificate utilizzando una nuova tecnologia di editing genetico, sviluppata dai ricercatori dell’Ucl, guidato dal professor Waseem Qasim. Sono state necessarie varie modifiche del Dna, come spiega il Corriere. Infatti dalle cellule T del donatore sono state rimossi tutti i recettori affinché venissero rese universali ed è stata anche rimossa la proteina Cd7 che le identificava come cellule T, altrimenti avrebbe finito per uccidere altre cellule. Infine sono state arricchite con l’antigene chimerico affinché potessero riconoscere le cellule tumorali.