Il lavoro degli enti regolatori non si limita a vaccini e farmaci anti Covid. L’anno scorso, ad esempio, sono stati autorizzati in Europa 79 nuovi medicinali, di cui 61 con nuove sostanze attive, 6 biosimilari e 12 equivalenti. Per quanto riguarda i primi, 25 sono medicinali orfani per il trattamento di patologie rare, invece 36 sono non organi. Lo afferma l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) nella quarta edizione del rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo“. Si tratta di un documento il cui scopo è solo quello di informare riguardo i nuovi medicinali e le nuove terapie che hanno ricevuto già un parere positivo dall’Ema o che potrebbero averlo nei prossimi anni.
Dal rapporto si evince che uno su quattro sarà antitumorale, uno su cinque invece per il sistema nervoso. Infatti, il 36% dei farmaci autorizzati con nuove sostanze attive sono medicinali antineoplastici e immunomodulatori destinati al trattamento di malattie autoimmuni e di alcuni tipi di tumori solidi (come tumore al polmone, mammella e utero) e del sangue (mieloma, linfoma e leucemia). Invece il 16% dei nuovi medicinali riguarda antinfettivi ad uso sistemico, 10% sono del sistema nervoso, 8% di quello endocrino.
REPORT AIFA: IN ARRIVO DUE TERAPIE AVANZATE
Tra i medicinali orfani che sono stati approvati dall’Ema, due sono per terapie avanzate, in particolare geniche. Uno è Abecma che serve al trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario. Invece Skysona serve per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce. Per quanto riguarda i nuovi farmaci per quest’anno, al momento della stesura del rapporto risulta che è atteso un parere per 96 medicinali, di cui 58 con nuove sostanze attive, 14 biosimilari e 24 equivalenti.
Sebbene la maggior parte dei farmaci con nuove sostanze attive sono antineoplastici (24%), è rilevante anche la quota per altre aree terapeutiche, come le terapie avanzate, che sono sette. Sitioganap -ERC-1671 per il glioma, Ciltacabtagene autoleucel per mieloma multiplo, Eladocagene exuparvovec per deficit di L-amminoacido decarbossilasi aromatica, Lenadogene nolparvovec per perdita della vista a causa della neuropatia ottica ereditaria di Leber, Lisocabtagene maraleucel per il linfoma, Tabelecleucel per malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV positiva e infine Valoctocogene roxaparvovec per haemophilia A.