La scienza fa un ulteriore passo in avanti per quanto riguarda la terapia genica per la talassemia. Le novità sono legate soprattutto a quella che potrebbe essere una svolta incredibile per i pazienti e per la qualità della loro vita. Pare infatti che si potrà arrivare con il tempo addirittura a dire stop alle trasfusioni anche nei casi più gravi. Il team internazionale di ricercatori guidato dal direttore dello studio Philippe Leboulch e arriva direttamente dal Brigham and Women’s Hospital e dell’Harvard Medical School. Questi sottolineano come trattamento la terapia genica sperimentale LentiGlobin BB305 che ha avuto effetti confortanti in 22 pazienti affetti da un grave caso di beta talassemia. I risultati di questi test sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Speriamo che presto questo tipo di soluzione possa essere attuata con continuità anche nel nostro paese.
CHE COS’È LA TALASSEMIA?
La talassemia è una malattia del sangue che porta all’anemia. Si tratta di una patologia ereditaria che in pratica vede la diminuzione della quantità di emoglobina nel sangue, utile questa al trasporto dell’ossigeno. La malattia in questione può portare a sintomi che in alcuni casi sono gravi e in altri assenti in base al tipo del problema, questo dipende dai livelli di globuli rossi nel sangue. La talassemia può essere di tipo alfa o beta, questa seconda nota come anemia mediterranea. La diagnosi si può fare semplicemente tramite le analisi del sangue. Ovviamente il trattamento e le terapie variano in base alla gravità della patologia. Tra questi la più grave può portare anche all’obbligo di regolari trasfusioni del sangue oltre a chelazione del ferro e somministrazione di acido folico. Ovviamente soprattutto le trasfusioni possono portare a delle complicazioni che sono chiare ed evidenti a tutti.
