Tre malattie rare ora avranno vita difficile per fortuna, grazie alla scoperta di un anticorpo che può sconfiggerle rapidamente. Ha parlato il Dottor Fabrizio De Benedetti, che ha sottolineato: “Per la FMF esiste una terapia e cioè la colchicina. Il 5-10% dei pazienti non risponde a questo trattametno. Per la Traps e la MKD invece non esisteva un trattamento eficace. Per questo motivo era davvero importante trovare una nuova modalità di trattamento per queste tre malattie orfane. I risultati dello studio hanno permesso di ottenere delle risposte davvero importanti anche dagli organi competenti”. Presto quindi potremo vedere finalmente debellate anche queste malattie in Italia con i test che sono stati svolti all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. (agg. di Matteo Fantozzi)
FARMACO SICURO E AFFIDABILE, PRESTO IN ITALIA
Fabrizio De Benedetti è il responsabile di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e cooardinatore mondiale di questo trial clinico. L’uomo ha parlato della cura come raccontato su Ansa, sottolineando: “I risultati dello studio in termini di sicurezza del farmaco ed efficacia ci hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e dal Food and Drug Administration (FDA). Il farmaco dovrebbe quindi essere disponibile a breve termine anche in Italia”. Una svolta che permetterà di rendere superabili in maniera brillanti patologie recentemente scoperte come la Fmf, il Mkd e la Traps che consistono in febbre persistente e uno stato di infiammazione molto fastidioso e anche pericoloso. Nei prossimi giorni dovrebbero esserci delle evoluzioni anche in questo senso davvero molto interessanti.
SCOPERTA RIVOLUZIONARIA
Ci troviamo di fronte a una scoperta che può essere considerata senza dubbio rivoluzionaria e in grado di cambiare la vita a molti pazienti. Un anticorpo infatti sarebbe in grado di funzionare come nuovo farmaco per tre malattie rare autoinfiammatorie. Queste sono state scoperte di recente e portano a febbre ricorrente e problematiche infiammazioni. Lo studio in questione è stato pubblicato sulla rivista specializzata The New England Journal of Medicine e i test sperimentali sono stati condotti con grandissimi risultati presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il farmaco è arrivato alla fase di realizzazione e sarà probabilmente disponibile a breve anche in Italia. Le malattie in questione sono la Fmf (Febbre mediterranea familiare), il Mkd (deficit di mevalonato chianasi) e il Traps (sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale.