Uno studio clinico effettuato su 50 pazienti affetti da una particolare forma di Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) potrebbe offrire nuove strade per trattare la patologia, rallentandone la progressione. Lo studio sulla malattia neuodegenerativa nasce da una ricerca svolta all’Irccs neurologico “Carlo Besta” di Milano: questa ha ottenuto un finanziamento di 943mila dollari dalla Associazione Sla statunitense. “Oltre a verificare l’efficacia di un farmaco vorremmo favorire il passaggio a una classificazione biologica della Sla, che permetterebbe di migliorare anche le future ricerche” ha spiegato Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico dell’Irccs Besta.
Come sottolineato ancora “la Sla è una malattia rara, determinata da cause diverse e non chiare. Ma da sempre c’è una distinzione tra una forma bulbare della malattia, più grave e che conduce a morte il paziente in 3-5 anni, e una forma spinale, che può durare anche 10-15 anni” ha aggiunto lo studioso, che ha poi spiegato la differenza tra le due forme di patologia. “La forma bulbare è caratterizzata dalla degenerazione iniziale delle cellule motorie che raggiungono i muscoli che servono per parlare, deglutire e i muscoli facciali. Mentre i neuroni motori che raggiungono i muscoli delle gambe e delle braccia sono preservati per lunghissimo tempo. A differenza della forma spinale, che colpisce subito i muscoli degli arti”.
“Il Guanabenz potrebbe bloccare il decorso della sla”
Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico dell’Irccs Besta che sta svolgendo una ricerca sulla Sla che potrebbe rallentare la malattia, ad Avvenire ha spiegato come è nato lo studio: “Anni fa ottenemmo un finanziamento da AriSla, la Fondazione italiana di ricerca per la Sla, per testare un vecchio antipertensivo, il Guanabenz, di cui avevamo trovato evidenza in letteratura di una potenziale efficacia in vitro su un accumulo di proteine nella cellula tipico della Sla. Confrontando il Guanabenz e il placebo emerse che solo i pazienti con forma bulbare della Sla ottennero un arresto della progressione di malattia a 6 mesi”.
Lo studio fu pubblicato sulla rivista Brain e attirò l’attenzione dell’azienda farmaceutica InFlectis BioScience, “proprietaria di un derivato sintetico del Guanabenz, privo della componente antipertensiva”. Così con l’azienda francese “abbiamo ora disegnato uno studio che coinvolge 16 centri, sei italiani e dieci francesi, con l’obiettivo di confermare se questo farmaco (in sigla Ifb-088), sempre più riluzolo, è in grado di rallentare il decorso della Sla nei pazienti con esordio bulbare” ha spiegato ancora Lauria Pinter. “Al Besta abbiamo un ottimo centro di ricerca sulla Sla, molto impegnato in ricerche precliniche e cliniche. Se si dimostrerà che nella forma bulbare della Sla questo farmaco è in grado di rallentare il decorso della malattia, si potranno disegnare sperimentazioni cliniche più mirate. E verificare se i precedenti studi sono falliti per la disomogeneità del campione di pazienti studiato” ha concluso il direttore dell’istituto.