La terapia genica potrebbe presto arrivare alla sua versione 2.0 grazie allo sforzo di un gruppo di ricercatori italiani. I promotori del progetto sono Alessandra Biffi, che in passato sviluppò la cura per la leucodistrofia metacromatica ed oggi è docente all’Università di Padova, e Paolo Fiorina, membro di Harvard specializzato nella terapia contro il diabete di tipo 1 e docente all’Università di Milano, con la collaborazione di Paolo Rizzardi (medico tra i fondatori della MolMed) e di Pierluigi Paracchi (ceo di Geneta Science), che hanno fondato Altheia Science. Per ora il gruppo si è fissato due obiettivi principali che porteranno a test della risposta alla terapia genica prima nel diabete di tipo 1 e poi nella sclerosi multipla, ma anche allo sviluppo di una nuova terapia Car-T per la leucemia mieloide acuta.
Come funzionerà la terapia genica 2.0
Parlando della ricerca sulla terapia genica 2.0, Rizzardi al Sole 24 Ore spiega che “nel diabete i linfociti T attaccano il pancreas e nel tempo distruggono le cellule Beta, deputate alla produzione di insulina”. Degli studi sugli animali, però, hanno dimostrato che l’ingegnerizzazione delle cellule staminali permette di “spegnere la reazione infiammatoria, recuperare una normale struttura delle cellule beta e ripristinare una normale produzione di insulina”, con esiti positivi sia dal punto di vista “della gestione delle complicazioni della malattia”, che da quello economico per i pazienti.
Partendo da questo presupposto, spiega invece Biffi, si punta ad arrivare “alla terapia genica 2.0, cioè costruire un percorso che non è valido solo per una malattia monogenica e rara, ma che può potenzialmente intervenire su un meccanismo patogenetico condiviso da altre malattie”, come il diabete o la sclerosi multipla che sono basate entrambe sulla risposta immunitaria mediata dai linfociti T. “Se utilizziamo, quindi, una strategia che ‘spegne’ questa risposta specifica”, spiega ancora Biffi, “potenzialmente può essere valida anche in altre malattie autoimmuni“. Assieme alla terapia genica 2.0 si lavorare, però, anche alla Car-T 2.0, che si basa su alcuni antigeni presenti nella leucemia mieloide acuta che potrebbero, sempre tramite ingegnerizzazione, colpire e distruggere le cellule tumorali, lasciando però intatti gli altri tessuti.
