La terapia genica per la sordità congenita è stata sperimentata con successo in due differenti studi che hanno coinvolto due ospedali, uno americano ed uno cinese, guadagnandosi anche le prime pagine del New York Times ed una autorevole pubblicazione della ricerca sulla rivista Lancet. Una tecnologia all’avanguardia che è stata completata grazie all’Italia, in particolare al programma di terapie molecolari dell’istituto Telethon, al Tigem di Napoli. Il responsabile del centro ricerche e professore di genetica medica Alberto Auricchio, intervistato dal Sole 24 Ore, ha sottolineato l’importanza del ruolo dell’Istituto nel progetto che garantirà l’approvazione di un brevetto made in Italy, in attesa del via libera di Aifa per dare il via ai prossimi trial clinici.
Da molti anni infatti, con il supporto di fondi europei, il team del Tigem porta avanti lo sviluppo di due distinte piattaforme per le ricerche sulle terapie geniche per la sordità, fino all’avvio di una startup AAvantgarde Bio, che ad oggi risulta aver ricevuto il più importante finanziamento nel settore Biotech mai registrato in Italia.
Terapia genica per la sordità, Auricchio (Telethon), “Se Aifa autorizza, i trial clinici inizieranno a marzo”
L’importanza della ricerca sulla terapia genica per la cura della sordità potrebbe presto portare notevoli risultati anche per la cura di altre malattie come la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B. Come afferma il professor Auricchio del Tigem, in caso di approvazione da parte dell’Aifa: “Potremo iniziare i trial clinici già a marzo, e nel 2025 per la malattia di Stargardt“. Ma non solo, perchè come dimostrato dal successo ottenuto nelle sperimentazioni all’estero, sia in Cina che negli Usa, presto questo tipo di tecnologia potrebbe coprire terapie per almeno un altro migliaio di malattie genetiche.
Gli unici limiti, come sottolineato da Auricchio, potrebbero essere rappresentati dal fatto che questa tecnologia è stata perfezionata per trasportare geni di grosse dimensioni. Quindi l’applicazione in patologie per le quali occorre ricomporre le cellule di tessuti piccoli, come la retina e l’orecchio risulta più semplice. Diverso invece se dovesse essere utilizzata nel circolo sanguigno, perchè la possibilità di ricongiungimento potrebbe essere limitata. Così come la produzione che in questo caso risulterebbe più complessa e costosa.
