Un barlume di speranza per le persone affette da vitiligine. La Commissione europea ha autorizzato la commercializzazione in Europa di Opzelura (ruxolitinib), un farmaco per questa malattia che causa la comparsa sulla pelle di macchie ipocromiche o acromiche di grandezza variabile. Le cause di questa patologie non sono ancora completamente chiare, infatti tra le teorie c’è quella di un’origine autoimmune, dovuta ad una risposta errata del sistema immunitario che reagisce ai melanociti, le cellule deputate alla produzione della melanina. In attesa di risposte definitive sulla patogenesi, la scienza fornisce un primo trattamento. Si tratta di una crema sviluppata dal laboratorio Incyte che è stata già autorizzata negli Stati Uniti dal luglio 2022. Stando a quanto riportato da Le Monde, la svolta europea dovrebbe rendere disponibile questo farmaco in Europa nel primo trimestre del 2024, considerando i tempi necessari da parte degli enti nazionali per la valutazione del farmaco in vista anche del suo rimborso da parte del sistema sanitario e della definizione del prezzo.
La Commissione Ue ha basato la sua decisione sui dati di due studi clinici di Fase 3 in doppio cieco, condotti negli Stati Uniti e in Europa, che hanno coinvolto 674 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con vitiligine non segmentale (che colpisce il corpo bilateralmente e in modo abbastanza simmetrico), con una depigmentazione che copre il 10% o meno della superficie corporea totale. I risultati di tali studi sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nell’ottobre 2022.
COME FUNZIONE OPZELURA, I RISULTATI DELLO STUDIO
I pazienti hanno dovuto usare la crema o un placebo due volte al giorno per 24 settimane su tutte le aeree del viso o del corpo interessate dalla vitiligine. In questo modo può agire il principio attivo di ruxolitinib, che blocca gli enzimi noti come Janus chinasi (JAK 1 e 2) e riduce la capacità del sistema immunitario di attaccare i melanociti. Come evidenziato da Le Monde, il risultato è stato che il 31% dei pazienti ha registrato un miglioramento del danno facciale superiore al 75% a sei mesi e il 30% dei pazienti ha registrato un miglioramento superiore al 90% a un anno. Si tratta di un risultato promettente, considerando anche che la crema in questione è stata usata negli studi come monoterapia, ma esposizione al sole e fototerapia favoriscono la ripigmentazione. “Possiamo quindi immaginare che i risultati saranno ancora migliori in associazione all’esposizione al sole“, dichiara Julien Seneschal, responsabile dell’unità di dermatologia generale, infiammatoria e autoimmune dell’Ospedale Universitario di Bordeaux. Altrettanto entusiasta è Thierry Passeron, a capo del reparto di dermatologia dell’Ospedale Universitario di Nizza: “È un trattamento molto ben tollerato e la sua efficacia è stata dimostrata nel tempo. Tuttavia, pur rappresentando un reale progresso, non è un trattamento miracoloso. I pazienti non devono pensare che la loro pelle si ripigmenti rapidamente. Si tratta di un trattamento lungo“. Quindi, servono “dai 6 ai 23 mesi per ottenere una ripigmentazione completa o quasi“.
“RISULTATI PROMETTENTI PER IL VISO…”
Inoltre, Thierry Passeron fa notare a Le Monde che l’efficacia del ruxolitinib è stata dimostrata sul viso, invece i risultati sul corpo sono deludenti. “Un terzo delle persone otterrà una ripigmentazione completa o quasi completa sul viso dopo un anno di trattamento. Il viso, il collo e il tronco rispondono molto meglio degli arti. I più difficili sono i polsi, le mani e i piedi“. Ma è una prima risposta a chi è affetto da questa patologia. Peraltro, finora i pazienti affetti da vitiligine sono stati trattati con farmaci che non hanno l’autorizzazione all’immissione in commercio. La situazione cambia con Opzelura (ruxolitinib), che dovrebbe essere il primo di tanti altri trattamenti. “I laboratori hanno finalmente capito che è possibile trovare delle soluzioni e stanno sviluppando la ricerca su questa patologia. Due studi di fase 2 su un trattamento orale hanno dato risultati positivi al Congresso di Dermatologia tenutosi a New Orleans (Louisiana) a marzo. Entreremo nella fase 3. E sono in corso anche studi di fase 2 o preclinici per altri trattamenti“, ha anticipato Passeron.